Medicaid próbuje nowego podejścia do sierpowatych komórek: firmy zarabiają tylko wtedy, gdy kosztowne terapie genowe działają
W zeszłym miesiącu Serenity Cole cieszyła się Świętami Bożego Narodzenia, odpoczywając z rodziną w pobliżu jej domu w St. Louis, wykonując rękodzieło i odwiedzając przyjaciół. Stanowiło to kontrast w stosunku do tego, jak 18-letni Cole spędził część sezonu wakacyjnego 2024. Leżała w szpitalu – często cierpiała na niedokrwistość sierpowatokrwinkową – chorobę genetyczną, która uszkadza czerwone krwinki przenoszące tlen i przez lata powodowała wyniszczający ból jej rąk i nóg. Nawroty choroby często zmuszały ją do anulowania planów lub opuszczenia szkoły. „W przypadku anemii sierpowatej boli każdego dnia” – powiedziała. „W niektórych dniach może być bardziej znośnie, ale jest to stała rzecz”. W maju Cole zakończyła kilkumiesięczną terapię genową, która pomaga przeprogramować komórki macierzyste organizmu tak, aby wytwarzały zdrowe czerwone krwinki. Była jedną z pierwszych osób zapisanych do Medicaid w kraju, która skorzystała z nowego modelu płatności, w którym rząd federalny negocjuje koszty terapii komórkowej lub genowej z firmami farmaceutycznymi w imieniu stanowych programów Medicaid, a następnie pociąga je do odpowiedzialności za powodzenie leczenia. Według Centrów Usług Medicare i Medicaid zgodnie z umową uczestniczące państwa otrzymają od producentów leków „zniżki i rabaty”, jeśli leczenie nie będzie działać zgodnie z obietnicami. To wyraźna różnica w porównaniu ze sposobem, w jaki Medicaid i inne plany zdrowotne zazwyczaj płacą za leki i terapie – rachunek jest zwykle opłacany niezależnie od korzyści, jakie leczenie przynosi pacjentom. CMS nie ujawnił jednak pełnych warunków umowy, w tym kwoty, jaką firmy farmaceutyczne zapłacą, jeśli terapia nie zadziała. Zarejestruj się e-mailem Zapisz się na bezpłatną poranną odprawę KFF Health News. Leczenie, jakie otrzymał Cole, stanowi potencjalne lekarstwo dla wielu ze 100 000 Amerykanów, głównie rasy czarnej, cierpiących na niedokrwistość sierpowatokrwinkową, która, jak się szacuje, skraca życie o ponad dwie dekady. Jednak koszt leczenia stanowi poważne wyzwanie finansowe dla Medicaid, wspólnego ubezpieczyciela rządu stanowego i federalnego dla osób o niskich dochodach lub niepełnosprawnych. Medicaid obejmuje mniej więcej połowę Amerykanów cierpiących na tę chorobę. Na rynku dostępne są dwie terapie genowe zatwierdzone przez Agencję ds. Żywności i Leków, jedna kosztuje 2,2 miliona dolarów na pacjenta, a druga 3,1 miliona dolarów, przy czym żadna z nich nie obejmuje kosztu długiego pobytu w szpitalu. Program CMS to jedna z nielicznych inicjatyw zdrowotnych rozpoczętych za czasów prezydenta Joe Bidena i kontynuowanych za czasów administracji Trumpa. Administracja Bidena podpisała umowę z dwoma producentami, Vertex Pharmaceuticals i Bluebird Bio, w grudniu 2024 r., otwierając państwom drzwi do dobrowolnego przyłączenia się. „Ten model zmienia zasady gry” – stwierdził Mehmet Oz, administrator CMS, w lipcowym oświadczeniu ogłaszającym, że pod inicjatywą podpisały się 33 stany, Waszyngton i Portoryko. Zapytana o dalsze szczegóły umów, rzeczniczka CMS Catherine Howden stwierdziła w oświadczeniu, że warunki umów są „poufne i zostały ujawnione jedynie stanowym agencjom Medicaid”. „Zapobieganie wysokim kosztom leków w Stanach Zjednoczonych jest priorytetem obecnej administracji” – stwierdzono w oświadczeniu. Powołując się na poufność, dwóch dyrektorów stanowych Medicaid i dwóch producentów odmówili ujawnienia warunków finansowych umów. Serenity Cole bierze kilka leków po przejściu terapii genowej na niedokrwistość sierpowatokrwinkową. Terapia była objęta nowym programem Medicaid, który umożliwia rządowi pociąganie firm farmaceutycznych do odpowiedzialności za powodzenie leczenia. „Ten model zmienił reguły gry” – mówi Mehmet Oz, administrator Centers for Medicare & Medicaid Services. (Judd Demaline dla KFF Health News) Cole twierdzi, że terapia genowa złagodziła jej ból i uchroniła ją przed szpitalem. (Judd Demaline dla KFF Health News) Nowe terapie Terapie genowe, zatwierdzone w grudniu 2023 r. dla osób chorych na anemię sierpowatą w wieku 12 lat i starszych, dają szansę na życie bez bólu i powikłań, które mogą obejmować udary i uszkodzenia narządów, a także uniknąć hospitalizacji, wizyt na izbie przyjęć i innej kosztownej opieki. Administracja Bidena oszacowała, że opieka nad anemią sierpowatą już kosztuje system opieki zdrowotnej prawie 3 miliardy dolarów rocznie. W obliczu wielu droższych terapii genowych na horyzoncie koszt terapii sierpowatokrwinkowych stanowi wyzwanie finansowe dla Medicaid. Setki terapii komórkowych i genowych są w fazie badań klinicznych, a dziesiątki mogą uzyskać zgodę władz federalnych w ciągu najbliższych kilku lat. Jeśli model płatności sierpowatych okaże się skuteczny, prawdopodobnie doprowadzi to do podobnych ustaleń w przypadku innych kosztownych terapii, zwłaszcza tych, które leczą rzadkie choroby, powiedziała Sarah Emond, prezes i dyrektor generalna Institute for Clinical and Economic Review, niezależnego instytutu badawczego oceniającego nowe metody leczenia. „To wartościowy eksperyment” – stwierdziła. Ustalanie płatności za leki w oparciu o wyniki ma sens, gdy mamy do czynienia z wysokimi kosztami leczenia i niepewnością co do ich długoterminowych korzyści, powiedział Emond. „Sok musi być wart wyciśnięcia” – stwierdziła. Badania kliniczne terapii genowych objęły mniej niż 100 pacjentów i trwały zaledwie dwa lata, co spowodowało, że niektórzy urzędnicy stanowi Medicaid nie mogli się doczekać zapewnienia, że otrzymują dobrą ofertę. „Nas interesuje to, czy usługi rzeczywiście poprawiają zdrowie” – powiedziała Djinge Lindsay, dyrektor medyczny Departamentu Zdrowia Maryland, który prowadzi stanowy program Medicaid. Oczekuje się, że w tym miesiącu stan Maryland zacznie przyjmować pacjentów w ramach nowego programu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej. Medicaid jest już wymagana w celu objęcia prawie wszystkich leków i terapii zatwierdzonych przez FDA, ale stany mają swobodę ograniczania dostępu poprzez ograniczanie kwalifikujących się pacjentów, ustanawianie długiego procesu wcześniejszej autoryzacji lub wymaganie od zarejestrowanych osób wcześniejszego poddania się innym terapiom. Chociaż leczenie terapią genową jest ograniczone do niektórych szpitali w całym kraju, urzędnicy stanowi Medicaid twierdzą, że model federalny oznacza, że więcej zapisanych osób będzie miało dostęp do terapii bez innych ograniczeń. Producenci płacą również za zachowanie płodności, takie jak zamrażanie komórek rozrodczych, które mogą zostać uszkodzone przez chemioterapię podczas leczenia. Zazwyczaj Medicaid nie pokrywa tych kosztów, powiedziała Margaret Scott, dyrektor firmy konsultingowej Avalere Health. Emond powiedział, że firmy farmaceutyczne są zainteresowane umową federalną, ponieważ może ona doprowadzić do szybszej akceptacji terapii przez Medicaid w porównaniu z podpisywaniem indywidualnych umów z każdym stanem. Stany są zainteresowane programem federalnym, ponieważ oprócz negocjowania kosztów oferuje on pomoc w monitorowaniu pacjentów, powiedziała. Pomimo pewnej tajemnicy wokół nowego modelu, Emond stwierdziła, że spodziewa się, że finansowana ze środków federalnych ocena będzie monitorować liczbę pacjentów objętych programem i ich wyniki, co umożliwi stanom ubieganie się o rabaty, jeśli leczenie nie działa. Według CMS program może trwać nawet 11 lat. „Ta terapia może przynieść korzyści wielu pacjentom z niedokrwistością sierpowatokrwinkową” – powiedział Edward Donnell Ivy, dyrektor medyczny Amerykańskiego Stowarzyszenia Chorób Sierpowatokrwinkowych. Powiedział, że model federalny pomoże większej liczbie pacjentów uzyskać dostęp do leczenia, chociaż zauważył, że wykorzystanie będzie częściowo zależeć od ograniczonej liczby szpitali oferujących terapię wielomiesięczną. Nadzieja dla pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową Przed terapią genową jedynym potencjalnym lekarstwem dla pacjentów z anemią sierpowatokrwinkową był przeszczep szpiku kostnego – opcja dostępna tylko dla tych, którym udało się znaleźć odpowiedniego dawcę, czyli około 25% pacjentów, twierdzi Ivy. W przypadku innych leczenie przez całe życie obejmuje przyjmowanie leków łagodzących skutki choroby i łagodzenie bólu, a także transfuzje krwi. Około 30 z 1000 osób chorych na niedokrwistość sierpowatokrwinkową w stanie Missouri objętych programem Medicaid otrzyma terapię w ciągu pierwszych trzech lat, powiedział Josh Moore, dyrektor stanowego programu Medicaid. Jak dotąd, odkąd państwo zaczęło oferować tę usługę w 2025 r., otrzymało ją mniej niż 10 osób – dodał. Moore stwierdził, że po niecałym roku rozpoczęcia programu federalnego jest zbyt wcześnie, aby określić wskaźnik jego powodzenia – definiowanego jako brak bolesnych epizodów prowadzących do wizyty w szpitalu. Ma jednak nadzieję, że będzie to wskaźnik bliski 90% obserwowany w ciągu kilku lat w badaniach klinicznych. Moore powiedział, że preferowany jest program federalny oparty na skuteczności leczenia, a nie obniżki opłat za nową i obiecującą terapię, co zagroziłoby zdolności producentów do opracowywania nowych leków. „Chcemy dobrze gospodarować pieniędzmi podatników” – powiedział. Odmówił komentarza na temat tego, ile państwo może zaoszczędzić na porozumieniu, ani ujawnienia innych szczegółów, np. kwoty, jaką będą musiały spłacić firmy farmaceutyczne, powołując się na poufność kontraktów. Ostatnio Cole, która przeszła terapię genową w szpitalu dziecięcym w St. Louis, mogła skupić się na swoim hobby — graniu w gry wideo, rysowaniu i malowaniu — oraz zdobyciu dyplomu szkoły średniej. Powiedziała, że jest zadowolona z możliwości leczenia. Jak dodała, najgorsza była chemioterapia, po której nie mogła mówić ani jeść, a także wkłuć się w igły. Powiedziała, że jej stan jest „znacznie lepszy” i że od zakończenia terapii zeszłej wiosny nie miała żadnych epizodów bólowych powodujących pobyt w szpitalu. „Jestem po prostu wdzięczny, że udało mi się to zdobyć”. Cole, która mieszka w St. Louis ze swoją babcią Theresą Cole, spodziewa się, że wiosną uzyska dyplom ukończenia szkoły średniej. Zanim przeszła leczenie anemii sierpowatokrwinkowej, zaostrzenia często zmuszały ją do anulowania planów lub opuszczenia szkoły. (Judd Demaline dla KFF Health News) Phil Galewitz: pgalewitz@kff.org, @philgalewitz Powiązane tematy Skontaktuj się z nami Prześlij wskazówkę dotyczącą historii
已Opublikowany: 2026-01-21 10:00:00
źródło: kffhealthnews.org
